Jaypirca是FDA批准的首个也是唯一一款非共价BTK抑制剂。

并且第一三共表示，公司会逐渐提高最大产能，计划在2027财年之前利用政府补贴在工厂进一步建设mRNA疫苗生产部门。04第一三共将建厂生产mRNA新冠疫苗2月6日消息，第一三共株式会社(Daiichi Sankyo)正在日本建造首家本土的COVID-19 mRNA疫苗工厂，计划到2024财年每年生产2000万剂疫苗。

就研发投入来看，据华兰疫苗招股书申报稿，2018年至2020年，华兰疫苗为冻干人用狂犬病疫苗(Vero细胞)经费投入分别为1767.36万元、1842.61万元和1876.47万元。【探报24H】礼来减肥药中国3期试验结果积极。恩康药业已经与Eleison公司签订合作协议，共同开发ILC用于肺部肿瘤的治疗。2023-02-07 17:41 · 生物探索 生物探索与您一同关注药闻，探索生物科技的价值。其中生物制品部门营收5.23亿美元。

05恩康药业完成数千万B轮融资近日，恩康药业科技有限公司（以下简称恩康药业）完成数千万B轮融资。以此计算，华兰疫苗为该项目投入金额，在不包括初期临床试验研发投入的基础上已破亿。PART 03主题论坛二：创新核酸药物研发28日下午，创新核酸药物研发主题论坛由国创中心博士后黄雷主持，杭州剂泰医药联合创始人/首席运营官王文首介绍了LNP在核酸药物递送中的进展研究，特别是通过AI赋能，METiS干湿实验结合，开发创新LNP体系。

其中，核酸药物技术创新平台作为国创中心重点建设的公共技术服务平台，构建了从临床前到小试、中试和产业化阶段的全链条服务体系。2023年2月28日，恰逢DNA双螺旋模型发现70周年之际，国创中心成功举办了核酸药物技术创新论坛。各位专家的报告精彩纷呈，并与业内参会人士进行了互动交流。浙江海昶临床总监王超就AKT-1反义寡核酸靶向药物HC0301的抗肿瘤研究与临床开发作了精彩报告，目前HC0301已在美国开展Ⅰ期临床试验。

当前，核酸药物研发百花齐放，国创中心将大力支持推动创新核酸药物转化落地从目前的治疗方案来看，胆管癌只有通过手术才能治愈，但适合接受手术治疗的患者数量有限，并且复发风险仍然很高。

此前，拓舒沃®已获美国FDA批准，与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。其中，AML是一种进展迅速的恶性血液瘤。此次CHMP的积极意见是基于两项临床研究数据，分别为治疗急性髓系白血病（AML）的AGILE研究和治疗胆管癌（CCA）的CLARIDHY研究。CHMP对拓舒沃®用于IDH1突变AML和CCA患者的积极意见将提交给欧盟委员会(EC)，预计EC将在未来几个月内做出最终决定。

75岁以上人群的两年生存率低于10％。据了解，CHMP建议批准拓舒沃®（艾伏尼布片）两项适应症，分别为拓舒沃®联合阿扎胞苷用于治疗新诊断的IDH1突变急性髓系白血病（AML）且不符合标准诱导化疗条件的成人患者，和拓舒沃®用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌（CCA）成人患者单药治疗。患者的五年生存率为9%，但如果疾病发生转移，五年生存率则降为0%。为缓解患者支付压力，基石药业支持和开展了多个公益项目，包括急性髓系白血病公益关爱项目和沃润希望—患者救助项目等，向患者援助拓舒沃®。

而胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤，常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲，胆管癌影响1-3/100,000居民，即每年有约10,000例新发病例。

目前，该药品已获纳入超过80城市商业保险，包括湖南省、海南省、苏州市等。基石药业拓舒沃®获CHMP建议用于两项适应症治疗 为欧洲首个获荐批准的IDH1抑制剂 2023-03-01 14:08 · 生物探索 近日，港股创新药企基石药业（香港联交所代码：2616）同类首创精准治疗药物拓舒沃®（艾伏尼布片）收获喜讯。

欧洲药品管理局（EMA）人用药委员会（CHMP）发布其推荐拓舒沃®（艾伏尼布片）获得上市许可的积极意见，成为欧洲首个获得推荐批准的IDH1抑制剂。基于明确的临床优势，拓舒沃®获得国内外权威指南一致推荐，已成为IDH1突变AML治疗的首选方案，包括《NCCN急性髓系白血病指南》2022版、《CACA血液肿瘤指南》 2022版、《CSCO恶性血液病诊疗指南》2022版以及《中国复发难治性急性髓系白血病诊疗指南》2021版等。它是成人急性白血病中最常见的类型，每年在欧洲影响着5/100,000的居民，即每年有超过20,000例新发病例。同时，拓舒沃®在美国也被批准用于先前治疗过的、局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。中国首版《肝内胆管癌病理诊断专家共识（2022年版）》也将拓舒沃®纳入用药推荐。基石药业也计划在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃®的新药上市申请。

数据显示，在欧洲市场，以上两个适应症均存在大量未满足临床需求，患者亟需创新疗法解决方案。拓舒沃®是一种异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1)突变的抑制剂。

去年，拓舒沃®获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者，并在上市后短期内即面向全国多个省市的50家以上医院和DTP药房供药总部位于纽约的Paradigm则是一家专注于改善患者参与临床试验体验的初创公司。

Paradigm由ARCH Venture Partners构想，由ARCH和General Catalyst共同孵化，旨在创建一个技术先进的临床试验平台来重建当前并不合理的临床研究生态系统，无缝连接患者、生物制药实验发起人和医疗保健机构，减轻医生和医疗保健机构的运营负担、简化患者临床实验过程，在实现所有患者的公平准入的同时，加速试验进程，降低药物开发成本。Nelson对Paradigm信心十足：Paradigm团队拥有改革临床研究的正确经验，董事会将支持他们达成我们的共同愿景，是时候重启临床研究了。

塔夫茨大学医学院教授Kenneth Getz批评说，临床护理和临床研究成了平行的两个世界，所需的文件令人生畏。这两套系统不仅重复，还引入了转录错误的可能性。A轮融资的资金预计将用于Paradigm其平台的扩展，以及扩大与卫生系统和生命科学公司的合作伙伴关系。而对于那些急需尖端新药的患者而言，药物达到手中的时间也会大大延迟。

Paradigm董事会联席主席、Arch Venture联合创始人兼董事总经理Robert Nelson在新闻稿中表示：如今，临床研究生态系统存在着方方面面的问题。该轮融资由ARCH Venture Partners和General Catalyst共同领投，F-Prime Capital、GV、LUX Capital、Mubadala Capital和Magnetic Ventures等基金以及美国癌症协会的BrightEdge等战略投资者跟投。

面对这一现状，Paradigm希望通过将其软件平台与跟踪患者电子病历的软件同步来合并临床护理和研究领域。Getz则表示，Paradigm从概念上讲听起来很有前途，因为它正在应对该行业所面临的一些关键挑战，但这个行业最大的障碍或挑战之一是你如何绕过一个已经建立或根深蒂固的CRO。

患者准入太窄，激励措施不一致，糟糕的试验设计拖慢了试验进程。美国国立卫生研究院国家老龄化研究所阿尔茨海默病临床试验项目主任Laurie M. Ryan曾表示，招募问题影响了所有疾病领域的临床试验，由于患者的低参与度和招募延迟，大多数研究没有及时完成。

另一方面，对于患有致命疾病的人来说，能够获得进入药物临床试验的机会等同于获得了挽救生命的希望。参与者未能按时入组，将导致试验的延期或增加新的试验地点。我们看到了一个从根本上重建系统和修复商业模式的机会。CRO公司还必须经常派人来验证数据，导致成本的增加。

该软件还可以将相关信息过滤到临床试验数据中并筛选异常情况，以及帮助医生筛选患者是否有资格参加现有研究。图1 Paradigm首席执行官Kent Thoelk（图源：[4]）根据塔夫茨药物开发研究中心的数据，制药公司去年向CRO公司支付了近500亿美元。

ARCH聘请了临床研究行业资深人士Kent Thoelke担任Paradigm的首席执行官。除了Thoelke之外，Paradigm的执行团队还包括许多制药数字健康资深人士。

但是由于临床试验中心数量有限、社区诊所资源不足以支持大规模临床研究、试验方案过于繁琐、缺乏合理的经济支持等原因，那些最适合参与临床试验的患者在获得试验机会之时面临重重阻碍，导致真正入组试验的参与者无法代表该药物或疗法希望服务的患者群体。他曾是临床研究组织ICON的前首席创新官和PRA Health的首席科学官，具有25年监督药物开发和临床试验的经验，并亲眼目睹了许多效率低下的情况。

(责任编辑：黄伊汶)